תרופה יתומה - תרופה אשר הכדאיות הכלכלית לפתוחה ויצורה מוטלת בספק.
תרופה כזו היא תרופה עבור מחלות נדירות כמו, נסיובים נגד ארס, תסמונת טורט, סיסטיק פיברוזיס, מחלת הנטינגטון וכד', ואשר פוטנציאל השימוש בה לא עולה על 5 אנשים למיליון נפש.
כדי לעודד פיתוח תרופות כאלה, חרף אי הכדאיות הכלכלית - מקיים ה-FDA (עפ"י חוק מיוחד) מסלול מיוחד והעדפה למפתחי תרופות יתומות ומעניק הטבות כמו :
- בלעדיות בשיווק למשך שבע שנים, (גם בתום תקופת הפטנט תמנע התחרות).
- הנחות מס.
- מענקים וסובסדיות לפיתוח.